是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病,以达到治疗目的。即将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中,使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说,基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。
2019年,估计有超过14.5万例结直肠癌(CRC)病例,超过5.1万人死亡,使其成为美国...
根据2018年的一项全球流行病学分析,结直肠癌(CRC)占所有癌症的10%,排名第三,...
常规的基因治疗是将正常基因的cDNA序列或是有治疗价值的基因(例如...
N6-甲基腺苷(m6A)是RNA最丰富的表观遗传修饰,它的失调驱动异常的转录和翻译程序...
以CRISPR/Cas9为代表的基因编辑技术,大大加速了基因治疗的快速发展...
据世界卫生组织 (WHO) 统计,超过全球人口的5%,即4.66亿人患有致...
3DNA是一种新型、非病毒、多价、合成DNA递送平台,可克服基于病毒的基因递送方法...
HMI-102是一次性基因疗法,旨在将功能性PAH基因拷贝递送至肝细胞,恢复苯丙氨酸...
SBT101是处于开发中的第一个基于AAV的基因疗法,旨在补偿导致疾病的ABCD1突变,...
AT845是一种使用AAV8衣壳血清型的肌肉定向基因替代疗法,直接向受疾病影响的肌肉...