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同类首个帕金森细胞疗法!拜耳DA01(多能干细胞衍生的多巴胺能神经元)1期临床已对首例患者进行治疗!

来源:本站原创 2022-01-23 03:35


2022年01月22日讯 /生物谷BIOON/ --拜耳(Bayer)全资子公司BlueRock Therapeutics近日宣布,与大学健康网络(University Health Network,UHN)合作,在评估DA01治疗晚期帕金森病(PD)患者的开放标签1期研究(Ph1)中对首例患者进行了给药治疗。

DA01是一种多能干细胞衍生的多巴胺能神经元,是同类首个细胞疗法,有潜力再生失去的功能,并可能改善和逆转帕金森病。目前,DA01正在一部分晚期帕金森病患者中进行临床评估,这些患者采用常规药物治疗已不再完全有效。DA01通过手术移植到患者的大脑中,融入大脑并恢复失去的生理功能。这种治疗方法,如果获得成功,将会对帕金森病带来重大进步。

1期试验的主要目标是评估DA01细胞移植在移植一年后的安全性和耐受性。次要目标是评估移植后1年和2年移植细胞存活和运动效应的证据,评估2年期间的持续安全性和耐受性,以及评估移植的可行性。

多巴胺能神经元(图片来源:medicalnewstoday.com)

帕金森病(PD)是一种进行性神经退行性疾病,由大脑中的神经细胞损伤引起,导致多巴胺水平下降。运动和非运动症状的恶化是由产生多巴胺的神经元的丢失引起的。据估计,患者在确诊时已经失去了60-80%的多巴胺能神经元。

帕金森病通常始于一只手的震颤。其他症状包括僵硬、痉挛和运动缓慢(运动迟缓)。根据帕金森基金会,全世界有超过1000万人患有帕金森病,其中有一百万人生活在美国。

BlueRock Therapeutics是一家领先的工程细胞治疗公司,其使命是创造真正的细胞药物来逆转毁灭性疾病,其愿景是改善人类状况。该公司的细胞+基因平台利用细胞的力量为神经病学、心脏病学、免疫学和眼科适应症开发创新疗法。

BlueRock Therapeutics的细胞分化技术重演了细胞的发育生物学,以产生真正可信的细胞,其中一些细胞是为额外的治疗功能而设计的。利用这些细胞疗法来替代受损或退化的组织,有可能恢复失去的功能。BlueRock Therapeutics由Versant Ventures和拜耳于2016年成立,由拜耳和Versant Ventures以生物技术史上最大的A系列融资之一进行资本化。该公司于2019年被拜耳完全收购。(生物谷Bioon.com)

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