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嗜酸性粒细胞性食管炎(EoE)新药!美国FDA授予阿斯利康/安进首创TSLP靶向单抗tezepelumab孤儿药资格!

来源:本站原创 2021-10-15 15:17


嗜酸性食管炎(图片来源:frontiersin.org)

2021年10月15日讯 /生物谷BIOON/ --阿斯利康(AstraZeneca)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予抗体药物tezepelumab孤儿药资格(ODD):用于治疗嗜酸性粒细胞性食管炎(EoE)。tezepelumab由阿斯利康与安进(Amgen)合作开发,该药治疗严重哮喘的生物制品许可申请(BLA)正在接受美国FDA的优先审查,预计在2022年第一季度获得审查结果。此外,在欧盟和日本,tezepelumab治疗哮喘的监管申请也正在接受审查。

孤儿药(Orphan Drug)是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称,又称“孤儿病”。在美国,罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型,罕见病药物研发方面的激励措施包括各种临床开发激励措施,如临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助,以及药物上市后针对所批准适应症为期7年的市场独占期。

EoE是一种罕见的慢性炎症性疾病,当嗜酸性粒细胞(一种白细胞)聚集在食管中时发生。除了嗜酸性粒细胞,包括肥大细胞、T细胞和成纤维细胞在内的其他细胞也会驱动损伤、炎症及有害组织重塑。如果疾病得不到有效治疗,可能会导致进食困难或不适,可能导致慢性疼痛、吞咽困难、生长不良、营养不良和体重减轻。

EoE最常见的症状包括对药物无反应的反流、吞咽困难、食物卡在食管内、恶心呕吐、腹痛或胸痛、食欲不振和睡眠困难。患者通常使用皮质类固醇治疗炎症。目前没有FDA批准的EoE治疗方法。

tezepelumab由阿斯利康与安进合作开发,这是一种潜在首创的(first-in-class)药物,可阻断胸腺间质淋巴细胞生成素(TSLP)的作用,TSLP是一种上皮细胞因子位于多种炎症级联反应的顶端。

阻断TSLP可阻止免疫细胞释放促炎细胞因子,这涉及到多种上皮性疾病的病理生理学。tezepelumab正在开发的潜在适应症,包括哮喘、慢性阻塞性肺病(COPD)、鼻息肉、慢性自发性荨麻疹。在EoE方面,3期试验正在计划中。

阿斯利康生物制药研发执行副总裁Mene Pangalos表示:“嗜酸性粒细胞性食管炎(EoE)是一种罕见的疾病,它涉及一系列炎症细胞,导致患者出现衰弱症状,包括严重疼痛和吞咽困难。目前美国还没有批准的EoE治疗方法。我们希望,tezepelumab具有一种独特的作用机制,能够作用于炎症级联反应的顶端,该药有潜力成为改善这些患者预后的新药。”(生物谷Bioon.com)

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