首页 » FDA信息 » 天花治疗药物!美国FDA批准Tembexa(brincidofovir):第一个用于所有年龄段的天花抗病毒药物!

天花治疗药物!美国FDA批准Tembexa(brincidofovir):第一个用于所有年龄段的天花抗病毒药物!

来源:本站原创 2021-06-07 04:21


2021年06月07日讯 /生物谷BIOON/ --Chimerix公司近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Tembexa(brincidofovir)片剂和口服混悬剂,用于治疗天花(smallpox)。Tembexa适用于成人和儿科患者,包括新生儿。值得一提的是,Tembexa是第一种被批准用于所有年龄组的天花抗病毒药物,包括婴儿和吞咽困难患者。Tembexa是一种口服抗病毒药物,包括100mg片剂和10mg/毫升口服混悬剂,每周服药一次,治疗2周。

Tembexa是一种核苷酸类似物脂质结合物,旨在模拟天然单酰基磷脂,以达到有效细胞内浓度的抗病毒活性代谢物西多福韦二磷酸酯(cidofovir diphosphate)。西多福韦二磷酸酯通过作为病毒DNA聚合酶介导的病毒DNA合成的替代底物抑制剂发挥其正痘病毒抗病毒作用。

FDA批准Tembexa,是基于人类天花疾病的2种致死性正痘病毒动物模型的疗效数据,即兔痘模型(感染兔痘病毒的新西兰白兔)和鼠痘模型(感染鼠痘病毒的BALB/c小鼠)。在每种模型的关键研究中,在动物感染致死病毒剂量后进行延迟治疗时,与安慰剂相比,Tembexa治疗在统计学上显著提高了存活率。

FDA的“动物规则”允许在动物模型中测试试验药物,以支持对不符合伦理道德或不适合人体研究的疾病的有效性。Tembexa美国处方信息中附有一则黑框警告,提示用药较长疗程会增加死亡率风险。

天花(图片来源:wellbeingstyle.com)

天花是由天花病毒引起的一种高度传染性疾病。在历史上,天花曾多次流行,是最致命的疾病之一,病死率约为30%。尽管天花在上世纪70年代末已被宣布根除,但在当今的互联世界仍然是一个潜在的全球性威胁,因为天花病毒仍可能通过意外释放或作为生物恐怖武器而再次出现。根据美国疾控中心(CDC)数据,天花病毒因其易传播、高死亡率和可能引起公众恐慌和社会混乱,而被列为生物恐怖病原的最高风险类别(A类)。

天花病毒是最复杂的病毒之一,双链DNA基因组,砖型病毒颗粒,极少量病毒就可引起感染。天花病毒主要通过飞沫和直接接触传播,污染的用品也可以传播,传播能力强。感染途径为呼吸道和皮肤,从局部感染,到全身皮肤和粘膜感染,病症为发热及大量水泡性红肿。

brincidofovir分子结构式(图片来源:Wikipedia)

Tembexa的活性药物成分为brincidofovir,这是一种核苷酸类似物,针对所有影响人类的5个DNA病毒家族都具有抗病毒活性,包括腺病毒和天花病毒,后者可导致天花。brincidofovir具有高抗病毒效力和高耐药屏障,无骨髓抑制效应、肾脏毒性风险低。

brincidofovir采用Chimerix公司拥有自主知识产权的脂质共轭技术和化合物文库发现。之前,FDA已授予brincidofovir治疗天花的快速通道地位(FTD)和孤儿药资格(ODD)。

自2011年以来,Chimerix一直在与美国生物医学高级研究与发展管理局(BARDA)合作开发brincidofovir作为对抗天花的一个医疗对策。在多种正痘病毒感染的动物模型中,brincidofovir已被证明能够提高动物存活率。(生物谷Bioon.com)

原文出处:Chimerix Receives U.S. Food and Drug Administration approval for TEMBEXA® (brincidofovir) for the Treatment of Smallpox

相关标签